腺相關病毒載體（AAV）是目前最重要的病毒工具，已在基因治療領域得到廣泛應用；因其具有體積小、無包膜、無致病性等特點，故而是治療遺傳性視網膜疾病的主要手段之一。目前針對原癌基因酪氨酸激酶基因治療視網膜色素變性、ND4基因治療Leber遺傳性視神經病變以及Rab伴隨蛋白-1基因治療無脈絡膜癥的臨床試驗均發現約一半的患者視力改善。針對AAV基因治療Leber先天性黑矇、X連鎖視網膜劈裂癥、全色盲以及老年性黃斑變性的臨床試驗也正在開展。而關于Stargardt病、Usher 綜合征、真性小眼球的AAV基因治療尚在動物實驗或理論階段。目前AAV基因治療主要用于隱性遺傳性視網膜疾病，對于顯性遺傳性視網膜疾病需采用成簇規律間隔的短回文重復序列及其相關蛋白9技術等來干預。對于遺傳性視網膜疾病的治療，這將是一個重要且復雜的系統性工程，需投入更多人力物力共同參與和研究，期待在不久的將來能有大的突破。