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    • 系列 N-of-1 試驗定量數據混合效應模型的模擬研究

      目的對服從正態分布、有殘留效應的系列 N-of-1 試驗定量數據進行模擬研究,比較配對 t 檢驗、混合效應模型和貝葉斯混合效應模型三種方法的統計性能。方法N-of-1 試驗設定為 3 個周期,每個周期患者隨機接受兩種處理。模擬研究的步驟包括:產生六元的 N-of-1 正態分布數據,隨機分配處理和研究對象,增加殘留效應,構建分析模型,評價模型和設置參數。模擬參數設定:樣本量為 3、5、8 和 10,不同時間的相關系數為 0.0、0.5 和 0.8;兩組設定不同比例的殘留效應。使用第Ⅰ類錯誤、檢驗功效、平均誤差(mean error,ME)和均方誤差(mean square error,MSE)評價三種方法的優劣。結果當不存在殘留效應(0% vs. 0%)時,三種方法均可控制Ⅰ類錯誤,三種方法的 ME 約為 0;配對 t 檢驗有最高的檢驗功效和最小的 MSE。當兩組處理存在殘留效應時,配對 t 檢驗的Ⅰ類錯誤隨之升高,估計值偏離真實值(ME 不為 0),ME 絕對值等于殘留效應的一半。混合效應模型和貝葉斯混合效應模型能很好控制Ⅰ類錯誤(0.05),估計值接近真實值(ME 約為 0),而且兩種方法的檢驗功效大致相等。結論不存在殘留效應時(0% vs. 0%),配對 t 檢驗適合分析系列 N-of-1 數據;在存在殘留效應時,貝葉斯混合效應模型和混合效應模型更適合用于分析系列 N-of-1 數據。

      發表時間:2021-07-22 06:18 導出 下載 收藏 掃碼
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