目的 系統評價他克莫司與糖皮質激素比較治療口腔扁平苔癬（OLP）的療效和安全性。方法 采用Cochrane系統評價方法，計算機檢索Cochrane Library、MEDLINE、EMbase、CBM、CNKI中從建庫至2010年11月收錄的關于比較他克莫司和糖皮質激素治療OLP療效的隨機對照試驗（RCT）。按照納入與排除標準選擇文獻、提取資料和評價納入研究的方法學質量后，采用RevMan 5.0.25軟件進行Meta分析。結果 最終納入4個RCT，共164例患者。2個研究結果顯示，他克莫司能有效減少OLP患者的病損面積和疼痛。Meta分析發現：他克莫司治療OLP的總有效率并不優于糖皮質激素［OR=4.38，95%CI （0.67，28.73）］，其治療期間的不良反應發生率亦與糖皮質激素無統計學差異［OR=3.49，95%CI （0.49，24.84）］。兩組藥物治療OLP停藥后的復發率差異無統計學意義［OR=0.82，95%CI （0.27，2.46）］。結論 局部外用他克莫司在改善OLP患者體征（病損面積）和癥狀（疼痛）方面效果顯著，與未納入本系統評價的其他非RCT研究報告的結論一致。目前證據表明，他克莫司治療OLP的總有效率、治療期間局部不良反應發生率及停藥后復發率均與糖皮質激素相當。由于本系統評價納入試驗對某些療效評價指標的評估方法不盡相同，今后需要更多高質量、多中心、療效評價指標及其相應評估方法均統一的RCT，以獲得更可靠的證據。